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Manuela Cassotta, biologa
Medical writer

Il morbo di Parkinson è una condizione neurodegenerativa complessa con un’origine multifattoriale. Ad oggi, gli approcci alla scoperta di farmaci per il Parkinson hanno portato a terapie sintomatiche per le manifestazioni motorie e i segni associati alla neurodegenerazione, ma non sono riusciti a identificare terapie preventive o curative.
Questo fallimento deriva principalmente dalla persistenza di grandi lacune nella nostra comprensione delle basi molecolari specifiche dell’inizio e della progressione della malattia. A loro volta tali lacune sono in buona parte da attribuire ad una ricerca eccessivamente focalizzata sui modelli animali, che non sono in grado di modellare adeguatamente le condizioni e le risposte umane ed in particolare il Parkinson. I nuovi approcci metodologici basati sulla biologia umana hanno il potenziale per far progredire la ricerca sulla malattia di Parkinson facilitando al contempo l’allontanamento dalla ricerca sugli animali.
È quanto si deduce dalla relazione sul workshop virtuale coordinato dal CAAT (Center for Alternatives to Animal Testing) di Baltimora e dal Center for Contemporary Sciences, tenutosi lo scorso maggio. La relazione, appena pubblicata sulla rivista scientifica internazionale Altex, riporta la discussione e l’esperienza di vari esperti ricercatori nel campo delle neuroscienze, del Parkinson e dei nuovi approcci metodologici senza animali.
Gli esperti hanno presentato e discusso la propria ricerca che utilizza approcci innovativi senza animali, tra i quali:
• modelli 2D e 3D rilevanti per l’uomo, basati sull’uso di linee cellulari umane o cellule ricavate da pazienti, comprese cellule staminali pluripotenti indotte e organoidi da queste derivati;
• piattaforme in vitro bioingegnerizzate avanzate (ad es. organi su chip);
• analisi “omiche” multiple (ad es. genomica, proteomica, trascrittomica, metabolomica) risultanti da indagini su campioni biologici derivati ​​dal paziente attraverso approcci analitici e database ad alte prestazioni;
• tecniche di imaging avanzate;
• modelli computazionali.
Sono stati discussi i vantaggi ed i limiti di questi approcci, nonché i piani per poterli migliorare, identificando una strategia scientifica per una ricerca di successo e specifica per l’uomo.
Le raccomandazioni chiave per far avanzare la ricerca sul Parkinson includono l’utilizzo integrato dei nuovi approcci metodologici basati sulla biologia umana, tenendo conto di molteplici livelli di complessità, dal livello molecolare a quello di popolazione; imparare dai recenti progressi nella ricerca sull’Alzheimer; favorire la condivisione dei dati; promuovere studi pilota innovativi sulla patogenesi della malattia; e promuovere l’accesso a finanziamenti filantropici per consentire studi basati su nuovi, inusuali approcci.
È necessaria ed urgente la collaborazione tra le diverse parti interessate, inclusi ricercatori, medici e agenzie di finanziamento al fine di creare una tabella di marcia scientifica e sostenere un cambio di paradigma verso una ricerca senza animali, efficace e specifica per l’uomo per le malattie neurodegenerative, come sta già accadendo nel campo della tossicologia.
Si spera che questo workshop aiuti ad accelerare i necessari cambiamenti nel modo in cui la ricerca sul Parkinson viene finanziata e condotta, aiutando anche a superare la comprensibile apprensione e le obiezioni delle parti interessate che stanno ritardando il cambio di paradigma verso una ricerca più specifica per l’essere umano. Ciò servirebbe come punto di partenza per dare loro la fiducia necessaria per promuovere l’indispensabile transizione e dare impulso al suo continuo sviluppo.
Fonte:
Cassotta, M. Geerts, H. Harbom, L. Outeiro, T. F. Pediaditakis, I. Reiner, O. Schildknecht, S. Schwamborn, J. C. Bailey, J. Herrmann, K. and Hogberg, H. T. (2022) “The future of Parkinson’s disease research: A new paradigm of human-specific investigation is necessary and possible”, ALTEX – Alternatives to animal experimentation. Doi: 10.14573/altex.2203161.

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